‎‎บาคาร่า ยาตัวที่ 1 รักษาสาเหตุทางพันธุกรรมของคนแคระที่ได้รับการรับรองจาก FDA‎

‎ โดย ‎‎ ‎‎ ‎‎Nicoletta Lanese‎‎ ‎‎ ‎‎ เผยแพร่เมื่อ ‎‎23 พฤศจิกายน 2021‎

‎ยาเสพติดถูกออกแบบมาเพื่อรักษา achondroplasia ซึ่งเป็นเงื่อนไขทางพันธุกรรมที่ทําให้เกิดคนแคระ‎

‎สํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติยา บาคาร่า ตัวแรกในการรักษารูปแบบที่พบมากที่สุดของคนแคระที่เรียกว่า achondroplasia‎‎Achondroplasia เกิดจากการกลายพันธุ์ใน‎‎ยีน‎‎ FGFR3 ซึ่งเข้ารหัสคําแนะนําในการสร้างโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับการเจริญเติบโตและการพัฒนา‎‎ของกระดูก‎‎ตาม‎‎ศูนย์ข้อมูลโรคทางพันธุกรรมและโรคหายาก‎‎ การกลายพันธุ์เหล่านี้ผลักดันยีนให้เข้าสู่ overdrive การศึกษาชี้ให้เห็นว่าซึ่งเป็นอุปสรรคต่อกระบวนการที่เนื้อเยื่อกระดูกอ่อนถูกแทนที่ด้วยกระดูก สิ่งนี้นําไปสู่การพัฒนาของ

กระดูกสั้นและรูปร่างผิดปกติและทําให้คนที่มี achondroplasia มีรูปร่างสั้น นอกจากคนแคระแล้วการก

ลายพันธุ์ยังอาจทําให้เกิดภาวะแทรกซ้อนต่อสุขภาพเช่นภาวะหยุดหายใจขณะหลับการติดเชื้อที่หูกําเริบการสะสมของของเหลวในสมองและปัญหาโครงกระดูกที่ต้องได้รับการผ่าตัดเพื่อแก้ไข‎

‎BioMarin Pharmaceutical ซึ่งเป็น บริษัท ในสหรัฐอเมริกาได้พัฒนาและทดสอบการรักษาโรค achondroplasia เป็นเวลาหลายปี ‎‎STAT News รายงาน‎‎ในปี 2019 ณ วันศุกร์ (19 พ.ย.) ยาดังกล่าวได้รับการอนุมัติอย่างเป็นทางการให้ใช้ในเด็กอายุ 5 ปีขึ้นไป ตามคําแถลงของ‎‎องค์การอาหารและยา‎‎ ‎

‎ที่เกี่ยวข้อง: ‎‎พันธุศาสตร์ตามตัวเลข: 10 นิทานยั่วยวน‎

‎การทดลองทางคลินิกชี้ให้เห็นว่ายาเสพติดที่เรียกว่า Voxzogo มีความปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในการฟื้นฟูการเจริญเติบโตของกระดูกในเด็กที่มี achondroplasia และช่วยเพิ่มความสูงของพวกเขา; แต่ยังไม่ชัดเจนว่ายานี้ยังต่อต้านปัญหาสุขภาพต่าง ๆ ที่อาจเกิดขึ้นจากสภาพหรือไม่ ‎‎STAT News รายงาน‎‎เมื่อวันศุกร์ ‎

‎Voxzogo หรือที่รู้จักกันในชื่อสามัญ vosoritide ทํางานโดยการผูกกับตัวรับที่เรียกว่าตัวรับเปปไทด์ natriuretic-B ที่พบในเนื้อเยื่อกระดูกและกระดูกอ่อน เมื่อติดอยู่กับตัวรับนี้, ยาเสพติดชุดออกปฏิกิริยาลูกโซ่ที่กระตุ้นการเจริญเติบโตของกระดูกและแทนที่ผลกระทบ‎‎ของการกลายพันธุ์‎‎ FGFR3, ตามคําแถลงจาก ‎‎BioMarin เภสัชกรรม‎‎. ‎

‎การทดลองล่าสุดของ Voxzogo มีผู้เข้าร่วม 121 คนอายุระหว่าง 5 ถึง 18 ปีซึ่งแผ่นการเจริญเติบโต

ยังคงเปิดอยู่ซึ่งหมายความว่าพวกเขายังไม่เติบโต ผู้เข้าร่วมได้รับมอบหมายแบบสุ่มให้รับการฉีด Voxzogo หนึ่งครั้งต่อวันหรือการยิงยาหลอกและผู้จัดทดลองประเมินอัตราการเติบโตของความสูงของเด็กทั้งหมดในช่วงหนึ่งปี ‎‎ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของการรักษารวมถึงปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีดเช่นสีแดงหรืออาการคันอาเจียนและ‎‎ความดันโลหิต‎‎ลดลงตาม FDA ภายในสิ้นปีผู้เข้าร่วมที่ได้รับยาจะเพิ่มขึ้นโดยเฉลี่ย 0.6 นิ้ว (1.57 เซนติเมตร) เมื่อเทียบกับผู้ที่ได้รับยาหลอก ตาม BioMarin Pharmaceutical ข้อมูลนี้ชี้ให้เห็นว่าหากได้รับการรักษาตลอดวัยเด็กเด็กที่มี achondroplasia สามารถเข้าถึงความสูงใกล้เคียงกับเด็กที่ไม่มีเงื่อนไข STAT News รายงาน ‎

‎ตอนนี้ได้รับการอนุมัติแล้ว Voxzogo ควรจะมีวางจําหน่ายในสหรัฐอเมริกาในเดือนธันวาคมนี้ตาม BioMarin Pharmaceutical ราคารายการสําหรับหลักสูตรตลอดทั้งปีของการรักษาคือ $ 320,000 ‎

‎ภายในชุมชนคนแคระ Voxzogo ได้ดึงปฏิกิริยาผสมในอดีตตามข่าว STAT บางคนแสดงความกังวลว่าการทดลองทางคลินิกมุ่งเน้นไปที่ความสูงของผู้เข้าร่วมโดยเฉพาะแทนที่จะเป็นสุขภาพในระยะยาว ด้วยวิธีนี้ยาเสพติดดูเหมือนจะมุ่งเป้าไปที่ “การแก้ไข” ความสูงสั้น ซึ่งพวกเขาแย้งว่าไม่ใช่ปัญหาที่ต้องแก้ไข คนตัวเล็ก ๆ คนอื่น ๆ ได้แสดงความหวังว่าการรักษาจะช่วยปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้คนโดยขจัดภาวะแทรกซ้อนต่อสุขภาพที่อาจเกิดขึ้นจาก achondroplasia‎

‎อ่านเพิ่มเติมเกี่ยวกับการอนุมัติและการรับสัญญาณล่าสุดของ Voxzogo ที่ ‎‎STAT News‎‎ ‎

‎ตีพิมพ์ครั้งแรกในวิทยาศาสตร์สด‎Mindy Weisberger เป็นนักเขียนอาวุโสด้านวิทยาศาสตร์สดที่ครอบคลุมจังหวะทั่วไปซึ่งรวมถึงการเปลี่ยนแปลงสภาพภูมิอากาศบรรพชีวินวิทยาพฤติกรรมสัตว์แปลก ๆ และพื้นที่ มินดี้สําเร็จการศึกษาระดับปริญญาโทสาขาภาพยนตร์จากมหาวิทยาลัยโคลัมเบีย ก่อนวิทยาศาสตร์สดเธอผลิตเขียนและกํากับสื่อสําหรับพิพิธภัณฑ์ประวัติศาสตร์ธรรมชาติอเมริกันในนิวยอร์ก

ซิตี้ วิดีโอของเธอเกี่ยวกับไดโนเสาร์ฟิสิกส์ดาราศาสตร์ความหลากหลายทางชีวภาพและวิวัฒนาการปรากฏในพิพิธภัณฑ์และศูนย์วิทยาศาสตร์ทั่วโลกได้รับรางวัลเช่น CINE Golden Eagle และรางวัล Communicator Award of Excellence งานเขียนของเธอยังปรากฏในวิทยาศาสตร์อเมริกันวอชิงตันโพสต์และวิธีการทํางาน Ma‎‎ภายในไม่กี่ปีไฟ LED สีเหลืองและสีเขียวถูกเพิ่มเข้าไปในส่วนผสมและใช้ในหลายๆการใช้งานรวมถึงไฟแสดงสถานะจอแสดงผลเครื่องคิดเลขและ ‎‎สัญญาณไฟจราจร‎‎ (เปิดในแท็บใหม่)‎‎ตาม DOE ‎‎ ไฟ LED สีน้ําเงิน‎‎ถูกสร้างขึ้นในช่วงต้นทศวรรษที่ 1990 โดยนักวิทยาศาสตร์ชาวญี่ปุ่นและชาวอเมริกัน Isamu Akasaki, Hiroshi Amano และ Shuji Nakamura ซึ่งพวกเขาได้รับบาคาร่า

Tags: บาคาร่าออนไลน์